عن الدورة
أدى نجاح علاجات الخلايا التائية المعدّلة (CAR‑T)، المدفوع بفعاليتها غير المسبوقة وبالموافقات التنظيمية الحديثة، إلى إطلاق موجة جديدة من الاهتمام بالخلايا بوصفها علاجات. ومع ذلك، يبقى التصنيع هو الحلقة التي تربط بين اكتشافٍ واعد في المختبر وبين علاجٍ تجاري متاح للمرضى الذين يحتاجون إليه. يقدّم هذا المقرر مدخلاً عملياً ومنهجياً إلى مجال تصنيع العلاجات الخلوية عبر مجموعة من المحاور الأساسية. فالعلاجات الخلوية منتجات «حية» لا تكون فعّالة إلا إذا تم إيصالها إلى المريض وهي حية وبجودة مناسبة. لذلك يبدأ المقرر بتغطية مبادئ علم الأحياء الخلوي التي تتحكم في نمو الخلايا واستقلابها (الأيض) وكيف تؤثر ظروف الزراعة والمعالجة على حيوية الخلايا ووظيفتها. كما يتناول المقرر كيف تعتمد الوظيفة المعززة لبعض العلاجات الخلوية على قدرتنا على إجراء هندسة وراثية للخلايا. وستتعرّف على الأساليب الحالية والناشئة المستخدمة في التعديل الجيني، ولماذا تُعد هذه الخطوات محورية في تصميم المنتج والتحكم في خصائصه. ويركّز المقرر أيضاً على جانب التحليلات (Analytics) والكيمياء التحليلية اللازمة لقياس جودة المنتج الخلوي، والتحقق من الهوية والنقاوة والفعالية والسلامة، وربط النتائج التحليلية بقرارات التصنيع. إضافةً إلى ذلك، يناقش تحديات التصنيع على نطاق صناعي وسلسلة الإمداد المرتبطة بمنتجات حساسة للوقت والظروف، إلى جانب المتطلبات التنظيمية التي تحكم تطوير وتصنيع العلاجات الخلوية وصولاً إلى الاستخدام السريري.
ماذا ستتعلم
- فهم أساسيات علم الأحياء الخلوي وعلم المناعة ذات الصلة بالعلاجات الخلوية
- التعرّف على ممارسات تصنيع العلاجات الخلوية وخطواتها الرئيسية
- استخدام التحليلات وطرق القياس لتقييم جودة العلاجات الخلوية
- فهم متطلبات التصنيع على نطاق صناعي وتحديات تحويل العلاجات الخلوية إلى منتجات قابلة للتوسع
- التعرّف على المتطلبات التنظيمية والرقابية الخاصة بالعلاجات الخلوية
المتطلبات المسبقة
- علم الأحياء الخلوي
المدرسون
Krystyn Van Vliet
Vice President for Research & Innovation; Professor, Department of Materials Science & Engineering and Meinig School of Biomedical Engineering
Michael Birnbaum
Class of 1956 Career Development Professor, Biological Engineering
Paul W. Barone
Co-Director, Biomanufacturing Program
Caleb Neufeld
Research Scientist